交作业|整理jpm的那些ppt(二)
- 2026-09-24 19:37:19
Dexcom Smart Basal | Dexcom | AI 基础胰岛素剂量优化器 | — | 2 型基础胰岛素患者 | FDA 已批 | — | 已获批 | 自主 | — |
Stelo（OTC CGM） | Dexcom | 非处方连续葡萄糖监测 | — | 糖尿病/糖尿病前期 | 已上市 | — | 已上市 | 自主 | — |
Attruby（acoramidis） | BridgeBio | TTR 四聚体动力学稳定剂 | TTR | ATTR-CM（甲状腺素蛋白淀粉样心肌病） | 已上市 | 30 个月CVM 或复发CVH | HR 0.51（p<0.0001） | 自主 | — |
TTR 抗体Depleter（未命名） | BridgeBio | Fc 工程化单抗，巨噬细胞清除淀粉样纤维 | TTR 纤维丝 | ATTR-CM（下游清除） | 临床前 | — | 待公布 | 自主 | — |
BBP-418（fosdenopterin） | BridgeBio | 替代molybdenum 辅助因子合成 | MOCo 合成酶 | LGMD2I/R9（肢带型肌营养不良） | III 期（FORTIFY） | 12 月NSAD 评分 | +2.6 分vs 安慰剂（p=0.0001） | 自主 | — |
Encaleret | BridgeBio | CaSR 负变构调节剂（“calcilytic”） | CaSR | ADH1（常染色体显性低钙血症1 型） | III 期（CALIBRATE） | 24 周血/尿钙达标率 | 76% vs 4%（p<0.0001） | 自主 | — |
Infigratinib | BridgeBio | FGFR1-3 选择性小分子抑制剂 | FGFR3 | 软骨发育不全（ACH）儿童 | III 期（PROPEL3） | 12 月年化身高速度（AHV） | +2.51 cm/yr（vs 历史~4 cm/yr） | 自主 | — |
BBP-812（基因疗法AAV-ASPA） | BridgeBio | AAV 递送ASPA 基因 | ASPA 缺陷 | Canavan 病（CD） | II/III 期 | 尿NAA 降幅+运动功能 | 尿NAA↓剂量相关；HINE-2 改善 | 自主 | — |
PORT-77（GondolaBio） | BridgeBio/GondolaBio | ABCG2 小分子抑制剂，降血浆/胆汁PPIX | ABCG2 | EPP（红细胞生成性原卟啉症） | IIa 期（GATEWAY） | 第4 天血浆PPIX 降幅 | 高剂量组~75%↓ | 自主（27.5% 权益） | 未披露 |
ENHERTU（trastuzumab deruxtecan） | Daiichi Sankyo | HER2-DXd ADC（拓扑异构酶I 抑制剂） | HER2 | HER2+乳腺癌、胃癌、肺癌等 | 已上市 | DESTINY-Breast09 PFS | 中位PFS 40.7 vs 26.9 mo（HR 0.56） | 与AZ 全球合作 | 未披露 |
DATROWAY（datopotamab deruxtecan） | Daiichi Sankyo | TROP2-DXd ADC | TROP2 | 经治NSCLC、TNBC 等 | 已上市 | TROPION-Breast02 PFS/OS | PFS 10.8 vs 5.6 mo；OS 23.7 vs 18.8 mo | 与AZ 全球合作 | 未披露 |
I-DXd（ifinatamab deruxtecan） | Daiichi Sankyo | B7-H3-DXd ADC | B7-H3 | SCLC、ESCC、CRPC 等 | II/III 期 | — | 待公布 | 自主 | — |
R-DXd（raludotatug deruxtecan） | Daiichi Sankyo | CDH6-DXd ADC | CDH6 | 铂耐药卵巢癌等 | II 期 | — | 待公布 | 自主 | — |
HER3-DXd（patritumab deruxtecan） | Daiichi Sankyo | HER3-DXd ADC | HER3 | EGFRm NSCLC 3L+ | 已报产 | — | 待公布 | 自主 | — |
DS-3939（TA-MUC1-DXd） | Daiichi Sankyo | TA-MUC1-DXd ADC | TA-MUC1 | 实体瘤 | I 期 | — | 待公布 | 自主 | — |
DS-3790（CD37-DXd） | Daiichi Sankyo | CD37-DXd ADC | CD37 | 血液恶性肿瘤 | I 期 | — | 待公布 | 自主 | — |
Galleri | GRAIL | 多癌种早检（MCED）血液ctDNA 甲基化 | 多癌信号甲基化模式 | 无症状高危人群多癌种筛查 | 已上市(LDT) / PMA 审评中 | ——（LDT 已>475 k 人份） | 加入标准筛查后检出率↑7 倍；PPV 62 %；CSO 准确率>90 % | —— | —— |
Jakafi XR（ruxolitinib 缓释片） | Incyte | JAK1/2 抑制剂（新剂型） | JAK1/JAK2 | MF、PV、cGVHD | 已申报/ 预期2026 年中上市 | —— | —— | —— | —— |
Opzelura (ruxolitinib 乳膏) | Incyte | 外用JAK1/2 抑制剂 | JAK1/JAK2 | 轻-中度AD、白癜风、HS | 已上市(美国) / 欧盟mAD 申请中 | —— | 2025 美国销售额6.3-6.7 亿美元 | —— | —— |
Niktimvo (axatilimab) | Incyte | CSF-1R 单抗 | CSF-1R | cGVHD (≥2 线) | 已上市(美国2025) | —— | 1 年销售1.52 亿美元；3L+ 市场份额约70 % | —— | —— |
Monjuvi (tafasitamab) | Incyte | CD19 单抗 | CD19 | R/R DLBCL、1L DLBCL（开发中） | 已上市(美国) / 1L DLBCL sBLA 2026 H1 | —— | Q3 销售额1.03 亿美元（+19 % YoY） | —— | —— |
Povorcitinib | Incyte | 口服JAK1 抑制剂 | JAK1 | 中重度HS、PN、白癜风 | Ph3 进行中/ NDA 2026 年初 | HS: HiSCR50 @W24 | 45 mg & 75 mg 均50-60 % 患者达HiSCR50 | —— | —— |
INCA033989 (‘989) | Incyte | 突变特异性抗CALR 单抗 | 突变CALR | CALR+ ET、MF | Ph1 完成/ Ph3 2026 年中启动 | ET: 完全血液学缓解率 | 400-2500 mg 剂量下83 % 完全HR；96 % mutCALR VAF↓ | —— | —— |
INCB160058 (‘058) | Incyte | JAK2 V617F 选择性小分子 | JAK2 V617F | JAK2V617F+ MPNs | Ph1 | —— | 数据2026 H2 | —— | —— |
INCB161734 (‘734) | Incyte | KRAS G12D 抑制剂 | KRAS G12D | 胰腺癌（1L） | Ph1 完成/ Ph3 2026 H1 启动 | 1L PDAC: ORR | 单药3L+ ORR 37 % (15/41)；联合化疗剂量探索完成 | —— | —— |
INCA33890 (‘890) | Incyte | TGFβR2×PD-1 双特异 | TGFβR2 & PD-1 | MSS 结直肠癌（1L） | Ph3 进行中 | —— | 2L+ 单药ORR 15 %；无肝转移23 % | —— | —— |
INCB122667 (‘667) | Incyte | CDK2 抑制剂 | CDK2 | 卵巢癌（CCNE1 高表达） | Ph3 进行/ 1L 维持Ph3 2026 启动 | —— | —— | —— | —— |
Ivonescimab (AK112) | Summit Therapeutics / Akeso | PD-1×VEGF 双特异 | PD-1 & VEGF | EGFR+ NSCLC（3 代TKI 失败后2L+） | BLA 已受理(2025 Q4) | PFS | 已达到，具体数据未披露 | —— | —— |
Carvykti (cilta-cel) | J&J/Legend | BCMA CAR-T | BCMA | 多发性骨髓瘤 | 已上市 | —— | 2025 季度销售同比>100 % | —— | —— |
Breyanzi (liso-cel) | BMS | CD19 CAR-T | CD19 | B 细胞恶性肿瘤 | 已上市 | —— | 2025 前9 月销售约翻倍 | —— | —— |
Zolgensma (onasemnogene) | Novartis | 基因疗法（SMN1） | SMN1 | 脊髓性肌萎缩症 | 已上市 | —— | 预期峰值数十亿美元 | —— | —— |
ARGX-213 | Argenx | 新生儿FcRn 抑制剂（下一代） | FcRn | 重症肌无力等 | 临床1 期 | —— | —— | —— | —— |
Journavx (suzetrigine) | Vertex | NaV1.8 抑制剂（非阿片镇痛） | NaV1.8 | 中-重度急性疼痛 | 已上市(2025 年1 月) | —— | 2025 处方约50 万；2026 目标翻3 倍 | —— | —— |
VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) | Krystal Biotech | 基因疗法（HSV-1载体） | COL7A1 | 营养不良性大疱性表皮松解症（DEB） | 已上市（美国、欧盟、日本） | — | — | 多地区分销协议 | 未披露 |
KB803 | Krystal Biotech | 基因疗法（HSV-1载体） | COL7A1 | DEB眼部并发症 | III期注册研究 | — | — | 无 | — |
KB801 | Krystal Biotech | 基因疗法（HSV-1载体） | NGF | 神经营养性角膜炎 | III期注册研究 | — | — | 无 | — |
KB407 | Krystal Biotech | 基因疗法（HSV-1载体） | CFTR | 囊性纤维化（不适用调节剂者） | 预计2026年启动III期 | — | — | 无 | — |
KB111 | Krystal Biotech | 基因疗法（HSV-1载体） | ATP2C1 | Hailey-Hailey病 | 预计2026年启动III期 | — | — | 无 | — |
Revuforj (revumenib) | Syndax Pharmaceuticals | Menin抑制剂 | Menin | NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病（AML） | 已上市（二线）/推进一线 | — | — | 无 | — |
Niktimvo (axatilimab) | Syndax Pharmaceuticals | CSF-1R单抗 | CSF-1R | 慢性移植物抗宿主病（cGvHD） | 已上市 | — | — | 无 | — |
Rezdiffra (resmetirom) | Madrigal Pharmaceuticals | THR-β激动剂 | THR-β | MASH（非酒精性脂肪性肝炎） | 已上市 | — | — | 无 | — |
Sarepta Therapeutics | 基因疗法（AAV载体） | 微抗肌萎缩蛋白 | 杜氏肌营养不良症（DMD） | 已上市 | — | — | 无 | — | |
PMO外显子跳跃系列 | Sarepta Therapeutics | 外显子跳跃 | 多个外显子 | DMD | 已上市 | — | — | 无 | — |
apitegromab | Scholar Rock | 肌抑素抑制剂 | 肌抑素 | 脊髓性肌萎缩症（SMA） | BLA已提交（美国、欧盟） | — | — | 无 | — |
azetukalner | Xenon Pharmaceuticals | Kv7通道开放剂 | Kv7 | 局灶性癫痫、双相障碍、抑郁症 | III期 | — | — | 无 | — |
CASGEVY (exagamglogene autotemcel) | CRISPR Therapeutics | CRISPR基因编辑 | BCL11A | 镰状细胞病、β地中海贫血 | 已上市 | — | — | 无 | — |
CTX310 | CRISPR Therapeutics | CRISPR基因编辑 | ANGPTL3 | 高甘油三酯血症、难治性高胆固醇血症 | Ib期 | — | — | 无 | — |
CTX320 | CRISPR Therapeutics | CRISPR基因编辑 | Lp(a) | 高Lp(a)血症 | I期 | — | — | 无 | — |
WVE-007 | Wave Life Sciences | GalNAc-siRNA（RNAi） | INHBE | 肥胖（BMI 28-35 kg/m²）、HbA1c: <5.9 | Ph1 SAD 完成；Ph2a MAD 将启动 | 安全性、PK、Activin-E、体组成 | 240 mg 单剂3 个月：内脏脂肪↓9.4%，总脂肪↓4.5%，瘦体重无显著变化 | 无披露 | - |
WVE-006 | Wave Life Sciences | AIMer RNA 编辑（ADAR） | SERPINA1（Z 等位基因） | AATD（Pi*ZZ 基因型） | Ph1 健康人完成；Ph2 患者入组中 | 血清总AAT、野生型M-AAT%、急性期反应 | 400 mg 单剂：总AAT≈13 μM，M-AAT 占64%；急性期AAT>20 μM | 全球权益 | - |
WVE-008 | Wave Life Sciences | AIMer RNA 编辑 | PNPLA3 I148M | PNPLA3 纯合子脂肪肝/MASH | IND/CTA 准备阶段；2026 递交CTA | 待启动 | 待启动 | 全球权益 | - |
WVE-N531 | Wave Life Sciences | 剪接切换反义寡核苷酸 | DMD 外显子53 | 可跳过外显子53 的杜氏肌营养不良 | 关键临床完成；拟加速上市 | 外显子跳跃、肌营养不良蛋白表达 | 待披露 | 全球权益 | - |
WVE-003 | Wave Life Sciences | 等位基因选择性RNAi | mHTT（SNP3） | 显性亨廷顿病 | Ph2/3 注册研究准备；2026 递交IND | 待启动 | 待启动 | 待与战略伙伴合作 | - |
apitegromab | Scholar Rock | 选择性抑制潜伏肌抑素 | 肌抑素（latent myostatin） | ≥2 岁SMA（已接受SMN 疗法） | BLA 已重新递交；2026 等待FDA/EMA 决定 | HFMSE 较基线变化（52 周） | +1.8 分（p=0.0192）；≥3 分改善率30% vs 12.5% | 全球权益 | - |
apitegromab | Scholar Rock | 同上 | 同上 | <2 岁SMA（OPAL 研究） | Ph2 | 安全性、PK、药效、运动里程碑 | 入组/给药中 | 全球权益 | - |
apitegromab | Scholar Rock | 同上 | 同上 | 面肩肱型肌营养不良（FSHD） | Ph2（FORGE 研究）2026 年中启动 | 12 个月瘦体重体积变化 | 待启动 | 全球权益 | - |
SC apitegromab | Scholar Rock | 同上 | 同上 | SMA/FSHD 等 | Ph1（IV vs SC）已完成 | PD：总潜伏肌抑素水平 | 800 mg SC 与IV 重叠 | 全球权益 | - |
SRK-439 | Scholar Rock | 新一代皮下肌抑素抑制剂 | 肌抑素 | 罕见神经肌肉病 | Ph1 SAD/MAD 进行中 | 安全性、PK/PD | 2026 H2 报数据 | 全球权益 | - |
selatogrel | Viatris | P2Y12 抑制剂 | P2Y12 | 急性心肌梗死（AMI） | Ph3（2026 H2 完成入组） | 待披露 | 待完成 | 全球权益 | - |
cenerimod | Viatris | S1P1 受体调节剂 | S1P1 | 系统性红斑狼疮（SLE） | Ph3（2026 H1 完成入组） | 待披露 | 待完成 | 全球权益 | - |
Nefecon | Viatris | 布地奈德缓释胶囊 | 肠道黏膜B 细胞 | 原发性IgA 肾病 | Ph32026 H1 | 待披露 | 待完成 | 全球权益 | - |
Pitolisant | Viatris | H3 受体拮抗剂 | H3 | 发作性睡病/阻塞性睡眠呼吸暂停相关日间嗜睡 | 日本上市2026 H2 | - | 已获批，将上市 | 日本区域 | - |
Sotagliflozin | Viatris | SGLT1/2 抑制剂 | SGLT1/2 | 心力衰竭 | 非美欧市场2026 H1 上市 | - | 待上市 | 区域授权 | - |
Low Dose Estrogen Weekly Patch | Viatris | - | - | Contraception | 美国2026 H2 | ||||
Fast-Acting Meloxicam | Viatris | - | - | Acute Pain | 美国2026 H2 | ||||
Phentolamine Ophthalmic Solution | Viatris | - | - | Presbyopia | 美国2026 H2 | ||||
laroprovstat (AZD0780) | 阿斯利康 | 口服小分子PCSK9 抑制剂 | PCSK9 | 高胆固醇血症/心血管风险 | III期（AZURE-LDL/HeFH/Outcomes） | LDL-C 较基线降幅 | >50% ↓（IIb 数据）；III 结果待2027 读出 | 全球权益 | - |
elecoglipron (AZD5004) | 阿斯利康 | 口服GLP-1 受体激动剂 | GLP-1R | 肥胖/ 2 型糖尿病 | II 期；2026 H1 数据 | 体重降幅、HbA1c | 2026 H1 | 全球权益 | - |
AZD6234 + AZD9550 | 阿斯利康 | 小分子GLP-1/胰淀素双激动剂 | GLP-1R + Amylin | 肥胖/ 代谢综合征 | II 期；2026 H2 数据 | 体重降幅 | 2026 H2 | 全球权益 | - |
baxdrostat | 阿斯利康 | 选择性醛固酮合成酶抑制剂 | CYP11B2 | 难治性高血压 | III期(Bax24) | 24 h 动态收缩压变化 | −14.0 mmHg vs 安慰剂(p<0.0001) | 全球权益 | - |
rilvegostomig | 阿斯利康 | PD-1 × TIGIT 双特异性抗体 | PD-1 + TIGIT | 一线NSCLC (PD-L1≥50%) | III期(ARTEMIDE-Lung04) | ORR、PFS | I/II 期：NSCLC PD-L1 TPS ≥50% ORR 61.8%，mPFS 12.3 月；III 进行中 | 全球权益 | - |
volrustomig | 阿斯利康 | PD-1 × CTLA-4 双特异性抗体 | PD-1 + CTLA-4 | 晚期实体瘤 | III期(eVOLVE-Lung02) | PFS、OS | 全球权益 | - | |
tila-sam | 阿斯利康 | EGFR/cMET ADC | EGFR/cMET | I/II期 | |||||
AZD0516 | 阿斯利康 | STEAP2 ADC | STEAP2 | Metastatic Prostate Cancer | I/II期 | 安全性、耐受性 | |||
AZD4512 | 阿斯利康 | CD22 ADC | CD22 | R/R B-cell Non-Hodgkin Lymphoma | I/II期 | 安全性、耐受性 | |||
sone-vedotin (AZD0901) | 阿斯利康 | CLDN18.2 ADC | CLDN18.2 | 2L+ CLDN18.2+ 胃癌 | III期(CLARITY-Gastric01) | PFS、OS | 2026 H1 | 全球权益 | - |
puxi-sam (B7-H4 ADC) | 阿斯利康 | B7-H4 ADC | B7-H4 | 子宫内膜癌等 | II/III 期 | ORR、PFS | 全球权益 | - | |
torvu-sam (FRα ADC) | 阿斯利康 | FRα ADC | FRα | 铂耐药卵巢癌 | III期(TREVI-OC-01) | PFS、OS | 2025 Q4 首次入组 | 全球权益 | - |
AZD0120 | 阿斯利康 | CD19/BCMA 双靶CAR-T | CD19 + BCMA | 4L+ 多发性骨髓瘤 | I/II 期(DURGA-1) | sCR/CR 率 | 4L+ MM 78% sCR/CR，≥3 级CRS/ICANS；III 期2026 启动 | 全球权益 | - |
surovatamig | 阿斯利康 | CD19/CD3 双特异性T 细胞接合器 | CD19 + CD3 | r/r DLBCL、FL、B-ALL | I 期(已读) →III 期 | ORR | r/r DLBCL2.5mg ORR 77%，r/r FL ≥2.4 mg CR 92% ，r/r B-ALL 15mg ORR 82%；III 期已启动 | 全球权益 | - |
camizestrant | 阿斯利康 | 下一代口服SERD | ERα (ESR1) | HR+/HER2- 晚期乳腺癌 | III期(SERENA-4/6) | PFS | 待2026 | 全球权益 | - |
Datroway (Dato-DXd) | 阿斯利康& Daiichi | TROP2 ADC | TROP2 | 1L NSQ NSCLC、乳腺癌等 | III期(TROPION-Lung07/15) | PFS、OS | 2026 H1 | 与Daiichi 合作 | - |
azetukalner (XEN1101) | Xenon | KV7.2/7.3 钾通道开放剂 | KV7 | 局灶性癫痫(FOS) | III期(X-TOLE2/3) | 癫痫发作频次较基线变化 | II 期：25 mg 组−52.8% (p<0.001)；III 期2026-03 首数据 | 全球权益 | - |
azetukalner | Xenon | 同上 | KV7 | 原发性全面强直阵挛癫痫(PGTCS) | III期(X-ACKT) | 同上 | 全球权益 | - | |
azetukalner | Xenon | 同上 | KV7 | 重度抑郁障碍(MDD) | III期(X-NOVA2/3) | HAM-D17 第6 周变化 | II 期：20 mg −13.26 vs −10.18 (p=0.042)；III 期2027 H1 数据 | 全球权益 | - |
azetukalner | Xenon | 同上 | KV7 | 双相抑郁(BPD) | III期(X-CEED) | MADRS 第6 周变化 | 全球权益 | - |
XEN1701 | Xenon | NaV1.7 钠通道抑制剂 | NaV1.7 | 急性疼痛 | I 期(SAD/MAD) | 安全性、PK | 2026 完成→计划II 期PoC | 全球权益 |
XEN1120 | Xenon | KV7钾离子通道开放剂 | KV7 | 疼痛 | I期 | 安全性、PK | ||
NBI-921355 - Neurocrine Biosciences | Xenon | NaV1.2/1.6抑制剂 | NaV1.2/1.6 | Epilepsy | I期 | 安全性、PK | ||
Librela (bedinvetmab) | Zoetis | 长效抗NGF 单抗 | NGF | 犬骨关节炎疼痛 | 已上市（美欧）；长效新剂型2026 批 | 临床疗效、客户满意度 | >75% 用户“极度/非常满意” | 全球权益 |
Solensia (frunevetmab) | Zoetis | 抗NGF 单抗 | NGF | 猫骨关节炎疼痛 | 已上市；市场扩大+84% | 同上 | 同上 | 全球权益 |
Portela (relfovetmab) | Zoetis | 长效抗NGF 单抗 | NGF | 犬OA 疼痛 | 2026 预期上市 | 待披露 | 待上市 | 全球权益 |
Simparica Trio | Zoetis | 口服三合一驱虫药 | 异恶唑啉+ 米尔贝肟+ 噻嘧啶 | 犬广谱驱虫 | 已上市；次世代化学物2026 推出 | 市场占有率、满意度 | 85%+ 宠主满意度 | 全球权益 |
Cytopoint (lokivetmab) | Zoetis | 抗IL-31 单抗 | IL-31 | 犬过敏性皮炎 | 已上市；长效剂型2026 推出 | 瘙痒缓解、安全性 | 已验证 | 全球权益 |
慢性肾病生物药 | Zoetis | 未披露 | 未披露 | 猫/犬慢性肾病 | 2027 预期上市 | 待披露 | 待上市 | 全球权益 |
肥胖治疗药 | Zoetis | 未披露 | 未披露 | 犬/猫肥胖 | 2030+ 预期 | 待披露 | 待上市 | 全球权益 |
肿瘤单抗1 & 2 | Zoetis | 未披露 | 未披露 | 犬/猫肿瘤 | 2028-29 预期 | 待披露 | 待上市 | 全球权益 |
Nubeqa (darolutamide) | 拜耳 | 雄激素受体抑制剂 | AR | 非转移/转移性激素敏感前列腺癌 | 已上市；多III期拓展(ARAMON/DaSL-HiCap) | 无转移生存期/总生存期 | 持续增长，2025前9月+60%销售 | 全球权益 |
Kerendia (finerenone) | 拜耳 | 非甾体选择性MRA | MR | 非糖尿病患者慢性肾病(FIND-CKD)1型糖尿病中的慢性肾病(FINE-ONE) | 已上市；III期FIND-CKD/FINEARTS-REDEFINE | eGFR斜率/CV事件 | T1D-CKD：>30年首个阳性III期；HF适应症已美上市 | 全球权益 |
Beyonttra (acoramidis) | 拜耳 | TTR稳定剂 | TTR | ATTR-CM（甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病） | 已上市（EU 13国） | 全因死亡率或首次CV住院 | 36个月复合终点RR-36%；CV住院频率-50% | 从BridgeBio授权欧洲 |
Lynkuet (elinzanetant) | 拜耳 | 双NK1/NK3受体拮抗剂 | NK1+NK3 | 更年期血管舒缩症状(VMS) | 已上市（美2025-11；EU已批） | 热潮红频率/程度 | 显著降低热潮红并改善睡眠；乳腺癌相关VMS亦批 | 全球权益 |
Asundexian | 拜耳 | 因子XIa抑制剂 | FXIa | 非心源性栓塞卒中二级预防 | III期OCEANIC-STROKE完成 | 缺血性卒中+ISTH大出血 | 显著降低缺血性卒中风险，不增加大出血 | 全球权益 |
Sevabertinib (BAY 2927088) | 拜耳 | HER2/突变EGFR抑制剂 | HER2 exon20ins/mEGFR | HER2突变NSCLC二线+ | 已获FDA加速批准(2025-11) | ORR和DOR | SOHO-01：ORR 71%（初治），mDOR 9.2月 | 全球权益 |
Finerenone | 拜耳 | MR拮抗剂 | MR | 非糖尿病CKD | III期FIND-CKD | 肾结局 | 预计2026 Q1完成主终点 | 全球权益 |
Nurandociguat (BAY 3283142) | 拜耳 | 口服sGC激活剂 | sGC | 慢性肾病 | II期ALPINE-1 | 待披露 | 2026 Q2将读出topline | 全球权益 |
Anti-α2AP mAb (BAY 3018250) | 拜耳 | 抗α2-抗纤溶酶单抗 | α2AP | 急性缺血性卒中；肺栓塞 | II期SIRIUS-PoC | 安全+概念验证 | 2026 Q2将公布PoC数据 | 全球权益 |
225Ac-PSMA-Trillium | 拜耳 | 225Ac放射性配体 | PSMA | mCRPC | I期PoC | 待披露 | 2026 Q2概念验证读出 | 全球权益 |
225Ac-Pelgifatamab | 拜耳 | 225Ac-靶向抗体 | 未公开 | 前列腺癌 | I期PoC | 待披露 | 2026 Q2概念验证读出 | 全球权益 |
GIRK4抑制剂(BAY 3670549) | 拜耳 | GIRK4通道抑制剂 | GIRK4 | 房颤 | IIa期 | 待启动 | 2026 Q3启动IIa | 全球权益 |
AB-1002 (rAAV基因疗法) | 拜耳/AskBio | 基因疗法(AB-1002) | 未公开 | 充血性心衰 | II期GenePHIT | 主要完成 | 2026 Q4主要完成 | 与AskBio合作 |
PADCEV (enfortumab vedotin) | 安斯泰来 | Nectin-4 ADC | Nectin-4 | 局部晚期/转移性尿路上皮癌 | 已上市；多项III期拓展 | OS vs 化疗 | EV-301：中位OS 12.9 vs 9.0月；持续LCM | 与Seagen合作 | - |
VYLOY (zolbetuximab) | 安斯泰来 | Claudin18.2单抗 | CLDN18.2 | Claudin18.2+胃癌/GEJ | 已上市（美日欧） | PFS/OS vs 化疗 | SPOTLIGHT：mPFS 10.6 vs 8.7月；mOS 18.2 vs 15.6月 | 全球权益 | - |
XOSPATA (gilteritinib) | 安斯泰来 | FLT3抑制剂 | FLT3-ITD/TKD | FLT3突变急性髓系白血病 | 已上市；拓展前线/儿科 | OS vs 化疗 | ADMIRAL：OS 9.3 vs 5.6月；多项III期拓展 | 全球权益 | - |
izervay (avacincaptad pegol) | 安斯泰来 | C3补体抑制剂 | C3 | 地图样萎缩(GA)继发AMD | 已上市（美） | 病变面积增速 | 12月GA面积增速-27% vs 假注射 | 全球权益 | - |
VEOZAH (fezolinetant) | 安斯泰来 | NK3受体拮抗剂 | NK3 | 更年期中重度VMS | 已上市（美欧） | 热潮红频率/程度 | SKYLIGHT 1/2：第4周-55% vs -29%；已批乳腺癌相关VMS | 全球权益 | - |
ASP3082 (setidegrasib) | 安斯泰来 | KRAS G12D VHL-E3降解剂 | KRAS G12D | 2/3L NSCLC、胰腺癌等实体瘤 | I/II期；III期启动中 | PDAC+mFOLFIRINOX：ORR 58.3%(7/12)；DCR 83.3%；2/3L NSCLC mPFS 8.25m | 全球权益 | - | |
ASP2138 | 安斯泰来 | Claudin18.2×CD3双抗 | CLDN18.2+CD3 | 1L胃癌/GEJ癌 | I期剂量拓展 | 1L gastric/GEJ cancer +pembro/mFOLFOX6：ORR 62.5%(15/24)；DCR 100%(12周) | 全球权益 | - | |
ASP5541/PRL-02 | 安斯泰来 | 未披露 | 未披露 | 前列腺癌 | I期 | 待披露 | 早期开发 | 全球权益 | - |
BRUKINSA (zanubrutinib) | 百济神州 | 共价BTK抑制剂 | BTK C481 | CLL、WM、MCL等 | 已上市（美中欧日等） | PFS vs ibrutinib | ALPINE：HR 0.69(0.55-0.87)p=0.0014；42.5月mFUP | 全球权益 | - |
Sonrotoclax (BGB-11417) | 百济神州 | BCL-2抑制剂 | BCL-2 | R/R CLL、MCL、MM等 | R/R MCL已中美申报；多项III期 | ORR、uMRD | R/R MCL：高ORR+深度uMRD；ZS固定疗程uMRD 91% | 全球权益 | - |
BGB-16673 | 百济神州 | BTK CDAC（降解剂） | BTK (野生+突变) | R/R CLL、MCL等 | I/II期(CaDAnCe-101) | ORR、PFS | R/R CLL：ORR 85%；12月PFS 73.5%；18月65.9% | 全球权益 | - |
Tislelizumab | 百济神州 | PD-1单抗 | PD-1 | 1L HER2+胃癌等 | 已上市（中国等）；III期全球 | OS vs 化疗 | 1L HER2+胃癌+zanidatamab：III期达主要终点 | 全球权益 | - |
Zanidatamab | 百济神州 | HER2×HER2双特异性抗体 | HER2 | 1L HER2+胃癌 | III期联合tislelizumab | PFS/OS | 2026 ASCO GI公布阳性III期结果 | 全球权益 | - |
PRMT5抑制剂 | 百济神州 | PRMT5抑制剂 | PRMT5 | 实体瘤 | I期已PoC | 安全性、耐受性 | 高ORR信号，2026推进Late-stage | 全球权益 | - |
B7-H4 ADC | 百济神州 | B7-H4 ADC | B7-H4 | 乳腺癌/妇科肿瘤 | I期已PoC | 安全性、耐受性 | 高ORR，2026推进Late-stage | 全球权益 | - |
CEA ADC | 百济神州 | CEA ADC | CEA | 实体瘤 | I期已PoC | 安全性、耐受性 | 单药活性，2026推进Late-stage | 全球权益 | - |
Claudin6×CD3双抗 | 百济神州 | T-cell engager | Claudin6+CD3 | 实体瘤 | I期 | 待披露 | 2024进入临床，2026及后续数据 | 全球权益 | - |
GPC3×4-1BB双抗 | 百济神州 | T-cell engager | GPC3+4-1BB | 实体瘤 | I期已PoC | ORR | 获FDA快速通道，2026 Late-stage | 全球权益 | - |
Zoci (Zocilurtatug pelitecan) | 再鼎/zai Lab | DLL3 ADC | DLL3 | 2L+ SCLC | 全球Ⅲ期已启动 | ORR | 2L SCLC 68.4% ORR；mDoR 6.1m；≥3级TRAE 13% | 自研/内部发现 | – |
Zoci + PD-L1 ± 化疗 | 再鼎/zai Lab | DLL3 ADC + IO | DLL4 | 1L ES-SCLC | 全球Ⅰ期剂量递增完成 | 安全性和初步疗效 | 未披露详细数据 | 自研 | – |
ZL-1503 | 再鼎/zai Lab | 双抗：IL-13×IL-31R | DLL5 | 中重度特应性皮炎 | 全球Ⅰ/Ⅰb | 安全性/药代 | 食蟹猴模型：止痒作用持续133天；Ⅰ期健康人数据待2H 26披露 | 自研 | – |
ZL-6201 (LRRC15 ADC) | 再鼎/zai Lab | ADC | LRRC15 | 肉瘤等实体瘤 | 全球Ⅰ期预计1Q 26启动 | 安全性/初步疗效 | – | 自研 | – |
ZL-1222 (PD-1×IL-12) | 再鼎/zai Lab | 双功能融合蛋白 | PD-1 & IL-12 | 实体瘤 | IND-enabling | – | – | 自研 | – |
ZL-1311 (MUC17×CD3) | 再鼎/zai Lab | T-cell engager | MUC17 & CD3 | 胃癌/胃食管交界癌 | 预计2026年递交美国IND | – | – | 自研 | – |
COBENFY (xanomeline/trospium) | 再鼎/zai Lab | M1/M4激动剂 | 胆碱能受体 | 精神分裂症 | 已在中国获批；2026上市 | – | 无黑框警告；已纳入中国精神分裂症指南 | 自BMS引进中国权益 | – |
Efgartigimod (VYVGART) | 再鼎/zai Lab | FcRn拮抗剂 | FcRn | 眼肌型重症肌无力 | 全球Ⅲ期(REVEAL-1/-2) | – | 1H 26读出 | 自Argenx引进大中华区 | – |
Povetacicept | 再鼎/zai Lab | APRIL/BAFF双抑 | APRIL & BAFF | IgA肾病/原发性膜性肾病 | 全球Ⅲ期(RAiNlER) | – | IgA肾病期中分析1H 26；pMN 2026完成入组 | 自Vertex引进大中华区 | – |
Elegrobart (IGF-1R SC) | 再鼎/zai Lab | IGF-1R单抗 | IGF-1R | 甲状腺眼病 | 全球Ⅲ期(REVEAL-1/-2) | – | 1H 26读出 | 自Horizon/安进引进 | – |
Tirzepatide | 礼来/Lilly | 双GIP/GLP-1激动剂 | GIPR & GLP-1R | 肥胖/糖尿病/OSA等 | 已上市；多项扩展Ⅲ期 | – | – | 自研 | – |
Orforglipron | 礼来/Lilly | 口服GLP-1小分子 | GLP-1R | 肥胖/糖尿病 | Ⅲ期进行中 | – | – | 自研 | – |
Retatrutide | 礼来/Lilly | 三激动剂GLP-1/GIP/GCG | GLP-1R/GIPR/GCGR | 肥胖 | Ⅲ期 | – | – | 自研 | – |
Lebrikizumab | 礼来/Lilly | IL-13单抗 | IL-13 | 特应性皮炎 | 已上市 | – | – | 自研 | – |
Donanemab | 礼来/Lilly | Aβ单抗 | Aβ | 早期阿尔茨海默病 | 已上市 | – | – | 自研 | – |
Mipetecan (FRα-ADC) | 礼来/Lilly | ADC | FRα | 卵巢癌等 | Ⅲ期 | – | – | 收购Scorpion等 | 2025年BD>40亿美元 |
KEYTRUDA (Pembrolizumab) | 默沙东/MSD | PD-1单抗 | PD-1 | 多癌种围手术/晚期 | 已上市；持续Ⅲ期扩展 | – | – | 自研 | – |
KEYTRUDA QLEX (SC) | 默沙东/MSD | PD-1单抗+透明质酸酶 | PD-1 | 多癌种 | 已上市（EU） | – | – | 自研 | – |
Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) | 默沙东/MSD | TROP2 ADC | TROP2 | 多癌种 | Ⅲ期(TroFUSE 16项研究) | – | 2027起陆续读出 | 与科伦博泰合作 | >60亿美元总包 |
Ifinatamab deruxtecan (I-DXd) | 默沙东/MSD | B7-H3 ADC | B7-H3 | 食管癌/mCRPC等 | Ⅲ期(IDeate) | – | 2027起读出 | 与第一三共合作 | – |
WINREVAIR (Sotatercept) | 默沙东/MSD | ActRIIA-Fc融合蛋白 | ActRIIA | 肺动脉高压 | 已上市 | – | – | 收购Acceleron | – |
Ohtuvayre (Ensifentrine) | 默沙东/MSD | PDE3/4双抑+支气管扩张 | PDE3&4 | COPD维持 | 已上市 | – | – | 收购Verona | 现金约10亿美元 |
MK-1406 (CD388) | 默沙东/MSD | 抗流感Fc融合蛋白 | 流感病毒 | 季前预防 | Ⅲ期(ANCHOR) | – | 2027读出 | 收购Cidara | 2026初完成 |
MK-3000 (Wnt agonist) | 默沙东/MSD | Wnt信号激动剂 | Wnt | 糖尿病黄斑水肿 | Ⅲ期(BRUNELLO) | – | 2026-09读出 | – | – |
Tulisokibart (TL1A mAb) | 默沙东/MSD | TL1A单抗 | TL1A | 溃疡性结肠炎等 | Ⅲ期(ATLAS-UC) | – | 2026-08读出 | – | – |
Bimzelx (Bimekizumab) | 优时比/UCB | IL-17A & IL-17F双抑 | IL-17A/IL-17F | 银屑病/ PsA/ axSpA/ HS | 已上市(50国+) | – | – | 自研 | – |
Rystiggo (Rozanolixizumab) | 优时比/UCB | FcRn拮抗剂 | FcRn | 抗AchR/MuSK+ gMG | 已上市 | – | – | 自研 | – |
Zilbrysq (Zilucoplan) | 优时比/UCB | C5抑制肽 | C5 | PNH等 | 已上市 | – | – | 自研 | – |
Evenity (Romosozumab) | 优时比/UCB | Sclerostin单抗 | Sclerostin | 骨质疏松 | 已上市 | – | >310万患者已使用 | 与安进共研 | – |
Kygevvi (Eladocagene exuparvovec) | 优时比/UCB | AAV基因疗法 | TK2基因 | TK2缺乏症 | 已上市(美国) | – | 全球约2000例患者 | 自研 | – |
Galvokimig (IL-13×IL-17A/F三抗) | 优时比/UCB | 三特异性抗体 | IL-13 & IL-17A/F | 特应性皮炎等 | Ⅱb期 | – | 12周皮肤清除率佳 | 自研 | – |
Bepranemab (Tau单抗) | 优时比/UCB | 抗Tau聚集抗体 | 病理Tau | 早期阿尔茨海默病 | Ⅱ期(TOGETHER) | – | 低Tau人群临床衰退减缓 | 自研 | – |
COMP360 | Compass Pathways | 激动剂 | psilocybin (5-HT2A 受体) | 难治性抑郁症(TRD) | 3期 | MADRS总评分与基线相比的变化 | COMP005 3期：单次给药COMP360在MADRS*抑郁量表的症状严重程度上具有高度统计学意义和临床意义的降低，与安慰剂相比，25 mg的平均差异为-3.6 （p<0.001）。认为达到主要疗效终点。 | ||
创伤后应激障碍(PTSD) | 2a期 | CAPS-5 | CAPS-5的应答率：第4周时为81.8%，第12周时为77.3%； CAPS-5的缓解：第4周为63.6%，第12周为54.5%。 | ||||||
Claseprubart | Dianthus | 抑制剂 | aC1s | gMG重症肌无力 | 3期进行中 | MGADL、QMG、MSE、MGC、MG-QoL-15r | 在关键疗效指标中，claseprubart表现出稳健且有临床意义的反应。MG-ADL和QMG的大幅降低。 与安慰剂相比，预期目标是MG-ADL改善2个点。 | ||
CIDP慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 3期进行中 | aINCAT改善≥1分 •A部分预期：-针对开放标签A部分在soc治疗组和soc难治组中与利普巴特开放标签Ph. 2相似的疗效。 （Potential to show clinically meaningful improvement (similar to riliprubart) from baseline without first requiring IVIG withdrawal and disease worsening） | |||||||
MMN多灶性运动神经病 | 2期进行中 | ~6x more potent than empasiprubart on IC50 in head-to-head in-vitro experiment using Quidel MicroVue CH50 | |||||||
DNTH212 | Dianthus | 抑制剂 | BDCA2和BAFF/APRIL双功能融合蛋白 | / | 1期 | / | / | ||
GNS561 | Genfit | 抑制剂 | PPT1 | 联合曲美替尼，治CCA胆管癌 | 1b / 2a (NCT05874414) | 主要终点: 疗效-客观有效率 次要终点: 疗效-无进展生存期；药物动力学;药效学;安全性和耐受性 | / | ||
G1090N | Genfit | 抑制剂 | FTO蛋白 | ACLF急性加重慢性肝衰竭 | 1期完成 | / | 下一阶段目标确定剂量目标。 | ||
/ | Medtronic | 医疗器械 | Renal Denervation肾脏去神经化 | high blood pressure高血压 | / | / | / | ||
/ | Medtronic | 医疗器械 | Tibial Neuromodulation胫骨神经调节 | Urge Urinary Incontinence急性尿失禁 | / | / | / | ||
Icotrokinra（JNJ-2113、PN-235） | Protagonist Therapeutics（与强生合作） | 拮抗剂 | IL-23R | 中重度银屑病PsO | 2025.07申报NDA-FDA&EU | PASI75、PASI90、PASI100、IGA | 皮肤清除率高、起效快，疗效稳定 | ||
银屑病关节炎PsA | 3期 | / | 对标产品：Ustekinumab | ||||||
溃疡性结肠炎UC | 3期 | 12及40周的临床缓解百分比 | 注：临床反应劣于Velsipity，但Clinical Remission最优。 | ||||||
克罗恩病UC | 2/3期 | 12及40周的临床缓解人数、内窥镜响应的人数 | |||||||
PN-881 | Protagonist Therapeutics | 抑制剂 | IL-17 A&F | 待，预计（银屑病、银屑病关节炎、化脓性汗腺炎、脊柱关节炎等） | 2期招募 | 不良事件的发生率和严重程度 | 1期安全性通过； 注：临床前模拟：在皮肤和血液中分布，与Bimekizumab结果相当 |
Rusfertide（PTG-300） | Protagonist Therapeutics(与武田合作) | Hepcidin Mimetic | / | 真性红细胞增多症PV | 2025.12.29申报NDA | 20-32周临床反应 | 与安慰剂对比，Clinical Response有显著差异； | 最高收益潜力为10 - 20亿美元 | |
PN-8047 | Protagonist Therapeutics | Hepcidin Mimetic | / | 真性红细胞增多症，遗传性血色素沉着症，其他 | 即将1期 | ||||
PN-477 | Protagonist Therapeutics | 激动剂 | GLP-1, GIP和GCP三靶点 | body weight loss减肥 | 即将1期 | ||||
PN-477 | Protagonist Therapeutics | 激动剂 | GLP-1, GIP和GCP三靶点 | body weight loss减肥 | 即将1期 | ||||
Brepocitinib | Roivant | 抑制剂 | JAK1/TYK2 | NIU非感染性葡萄膜炎 | 3期进行中 | ||||
DM皮肌炎 | 即将申报NDA | ||||||||
Mosliciguat | Roivant | PH-ILD | |||||||
IMVT-1402 | Roivant | 抑制剂 | FcRn抗体 | GD、MG | |||||
YORVIPATH® (palopegteriparatide)（帕罗培特立帕肽） | Ascendis Pharma | TransCon 持续释放PTH 前药 | PTH1R | 成人慢性甲状旁腺功能减退症 | 已上市 | —— | —— | ||
SKYTROFA® (lonapegsomatropin)（隆培生长激素） | Ascendis Pharma | TransCon 持续释放hGH 前药 | GHR | 儿童/成人生长激素缺乏症（GHD） | 已上市（美国，欧洲），III期（中国，日本） | 年化身高速度（AHV） | —— | —— | |
TransCon CNP (navepegritide)（那韦培肽） | Ascendis Pharma | TransCon 持续释放CNP 前药 | NPR-B | 儿童软骨发育不全（Achondroplasia） | 上市申请中（FDA PDUFA 2026-02-28；EMA 审评中），II期（中国） | 安全性、耐受性、52周年化身高速度 | 关键III 期ApproaCH 达到主要终点：AGV 显著优于安慰剂 | —— | —— |
TransCon CNP + TransCon hGH 联合 | Ascendis Pharma | CNP“松刹车”+ hGH“踩油门”协同促生长 | NPR-B + GHR | 儿童软骨发育不全 | II 期 | 52周年化身高速度、TEAEs | 52 周结果：AGV 8.8 cm/yr，比例显著改善；78周结果26Q2公布 | —— | —— |
TransCon PTH QW | Ascendis Pharma | TransCon 持续释放PTH 前药 | PTH1R | 已稳定接受YORVIPATH 的成人甲旁减 | 扩展适应症项目：PaTHway60, Pathway青少年（美国） | 未披露 | 未披露 | —— | —— |
ABS-201 | AbSci | PRLR 拮抗型单抗，促进毛囊生长期 | PRLR | 雄激素性脱发（AGA） | I/IIa期（澳大利亚） | 治疗相关不良事件发生率 | 2025-12 启动单次剂量递增试验，第1队列入组给药，其它招募中；2026 Q2启动多剂量递增试验 | —— | —— |
PRLR 拮抗型单抗，促进毛囊生长期 | PRLR | 子宫内膜异位症 | I 期 | 未披露 | 2025-12 启动；1H 2026 安全数据 | —— | —— | ||
ABS-101 | AbSci | TL1A 抑制型单抗 | TL1A | 炎症性肠病（IBD） | I 期 | 未披露 | 可能被终止（25Q3财报会议-未知来源） | —— | |
ABS-301 / ABS-501 | AbSci | 未披露 | 未披露 | 肿瘤/代谢等 | 早期发现 | 未披露 | 未披露 | —— |
BEM/RZR 固定剂量组合（Bemnifosbuvir/Ruzasvir） | Atea Pharmaceuticals | 核苷酸NS5B 抑制剂+ NS5A 抑制剂联合 | NS5B & NS5A | 慢性丙型肝炎（HCV） | III 期 | 24周低于下限定量（LLOQ）的受试者比例 | 首次与SOF/VEL头对头比较，同时进行两项试验：C-BEYOND 预计2026 年中读出，C-FORWARD 预计2026 年底读出 | —— | —— |
AT-587 | Atea Pharmaceuticals | 核苷酸前药（HEV RdRp 抑制剂） | HEV RdRp | 慢性戊型肝炎（HEV，GT3/4） | I 期 | 未披露 | 2026年中启动 | —— | —— |
Icovamenib（BMF-219） | Biomea Fusion | 选择性/部分Menin 抑制剂 | Menin | 胰岛素缺乏型2 型糖尿病（T2D） | IIb 期 | 未披露 | COVALENT-211：首批患者2026 Q1 入组，26 周数据2026 Q4 读出 | —— | —— |
选择性/部分Menin 抑制剂 | Menin | T2D 已使用GLP-1 仍控制不佳 | II 期 | 未披露 | COVALENT-212：首批患者2026 Q1 入组，26 周数据2026 Q4 读出 | —— | —— | ||
BMF-650 | Biomea Fusion | 小分子非肽类GLP-1 受体激动剂 | GLP-1R | 肥胖（BMI ≥30 kg/m2） | I 期 | 安全性耐受性（6周、11周） | 首次人体研究目前显示良好的肝脏安全性；单次剂量递增给药进行中（N=405），28 天体重数据预计2026 Q2 读出 | —— | —— |
Varsetatug masetecan（CX-2051） | CytomX Therapeutics | PROBODY® 可裂解掩蔽EpCAM-ADC（Topo-1 抑制剂） | EpCAM | 3L+ mCRC | I 期 | 安全性耐受性、RP2D | 中期结果：ORR 28%（10 mg/kg 43%），DCR 94%，mPFS 5.8 月；2026年更新至100 例数据，新的给药剂量（补充：2025-7出现一例5级治疗相关急性肾损伤死亡病例） | —— | —— |
Varsetatug masetecan + Bevacizumab | CytomX Therapeutics | EpCAM靶向+ 抗VEGF 联合 | EpCAM & VEGF-A | 2L/3L mCRC | I 期 | 未披露 | 待启动；2026 年内首读 | —— | —— |
CX-801（PROBODY® IFNα-2b） | CytomX Therapeutics | 双掩蔽IFNα-2b 前药，肿瘤微环境激活 | IFNAR（干扰素受体） | 晚期黑色素瘤（PD-1 失败后） | I 期 | 未披露 | 单药剂量递增正在招募；联合Keytruda给药于2025-05启动，2026 年公布队列数据 | —— | —— |
PALSONIFY（paltusotine） | Crinetics Pharmaceuticals | SST2 激动剂 | SST2 | 肢端肥大症 | 已上市（美国），审评中（欧洲） | —— | —— | ||
SST2 激动剂 | SST2 | 类癌综合征（CS） | III 期 | 每日潮红发作次数 | II 期结果：潮红降低63%，腹泻频率降低60%；III 期2025-11首例入组，20+ 中心已启动 | —— | —— | ||
Atumelnant（CRN04894） | Crinetics Pharmaceuticals | MC2R 拮抗剂（阻断ACTH） | MC2R | 成人先天性肾上腺增生（CAH） | III 期 | 接受生理性GC置换治疗的GC后A4≤ULN患者比例 | II 期结果：平均A4剂量快速且持续降低，降幅最大80%，第4队列7/8 患者GC 降至生理水平；III 期2025-12首例入组 | —— | —— |
MC2R 拮抗剂（阻断ACTH） | MC2R | 儿童CAH | III 期 | 血清雄烯二酮（A4）基线变化，GC每日剂量较基线变化 | 2026 H1启动 | —— | —— | ||
MC2R 拮抗剂（阻断ACTH） | MC2R | ACTH 依赖性库欣综合征 | II 期 | TEAEs，肾功能不全者参与比例，确定安全性参与者比例，药物血浆观测浓度、最大浓度到达时间 | 未披露 | —— | —— | ||
CRN09682 | Crinetics Pharmaceuticals | 非肽类SST2 靶向药物-偶联物（MMAE） | SST2 | 神经内分泌肿瘤（NETs）及其他SST2+ 实体瘤 | I/II 期 | DLT发生率和程度，AE/SAE性质、发生率及严重程度，剂量递增时的中断 | 临床前数据：以剂量依赖性方式诱导SCLC 模型快速肿瘤消退；I期临床2025-11首例给药，剂量递增进行中 | —— | —— |
