交作业|整理jpm的那些ppt(三)
- 2026-09-19 17:21:36
Mitapivat | Agios Pharmaceuticals | 激活剂 | 丙酮酸激酶(PK) | 丙酮酸激酶缺乏症 | 批准 | NA | NA | NA | NA |
Mitapivat | Agios Pharmaceuticals | 激活剂 | 丙酮酸激酶(PK) | 非输血依赖性α-或β-地中海贫血 | 批准 | NA | NA | NA | NA |
Mitapivat | Agios Pharmaceuticals | 激活剂 | 丙酮酸激酶(PK) | 镰状细胞病 | 3期 | 1.血红蛋白应答率；2.镰状细胞疼痛危象(SCPC)年化发生率 | 1.治疗组血应答率40.6%，显著高于安慰剂组；2.治疗组与安慰剂相比有减少趋势，但无显著差异 | ||
Tebapivat | Agios Pharmaceuticals | 激活剂 | 丙酮酸激酶(PK) | 低危骨髓增生异常综合征 | 2b期 | 核心期间内脱离输血的受试者比例 | NA | NA | NA |
Tebapivat | Agios Pharmaceuticals | 激活剂 | 丙酮酸激酶(PK) | 镰状细胞病 | 2期 | 基线和第10周至第12周的血红蛋白(HB)应答率 | NA | NA | NA |
AG-181 | Agios Pharmaceuticals | 稳定剂 | 苯丙氨酸羟化酶(PAH) | 苯丙酮尿症 | 1b期 | NA | NA | NA | NA |
AG-236 | Agios Pharmaceuticals | siRNA | 跨膜丝氨酸蛋白酶6(TMPRSS6) | 真性红细胞增多症 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
Alixorexton | Alkermes | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 发作性睡病1型 | 2期 | 基线和用药第六周的平均睡眠潜伏时间比较(清醒维持测验) | 安慰剂/4mg/6mg/8mg：-0.6/21.6/23.5/25.5(min)，均有显著差异 | NA | NA |
Alixorexton | Alkermes | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 发作性睡病2型 | 2期 | 1.基线到用药第八周的白天过度嗜睡症状改善(艾普沃斯嗜睡量表)；2.基线和用药第八周的平均睡眠潜伏时间比较(清醒维持测验) | 1.安慰剂/10mg/14mg/18mg：-3.7/-5.8/-6.9/-7.2，18mg组有显著差异；2.安慰剂/10mg/14mg/18mg：1.6/10.8/8.3/8.2(min)，14mg/18mg组有显著差异 | NA | NA |
Alixorexton | Alkermes | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 特发性嗜睡症 | 2期 | NA | NA | NA | NA |
ALKS 4510 | Alkermes | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 疲劳(神经退行性疾病和其他潜在病症相关) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALKS 7290 | Alkermes | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 注意缺陷多动障碍 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
羟丁酸钠缓释口服混悬液(Lumryz) | Avadel(Alkermes计划收购) | 激动剂 | γ-氨基丁酸(GABA)受体 | 特发性嗜睡症 | 3期 | NA | NA | Alkermes计划在2026完成收购Avadel | 23.7亿美元 |
韦利西贝(羟丁酸，缓释，无盐) | Avadel(Alkermes计划收购) | 激动剂 | γ-氨基丁酸(GABA)受体 | NA | 1期 | NA | NA | Alkermes计划在2026完成收购Avadel | 23.7亿美元 |
Nucresiran | ALNYLAM | siRNA | 转甲状腺素蛋白(TTR) | 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Nucresiran | ALNYLAM | siRNA | 转甲状腺素蛋白(TTR) | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Zilebesiran | ALNYLAM | siRNA | 血管紧张素原(AGT) | 高血压 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Zilebesiran + REVERSIR | ALNYLAM | siRNA | 血管紧张素原(AGT) | 高血压 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
Rapirosiran (ALN-HSD) | ALNYLAM | siRNA | HSD17B13 | 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH) | 2期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-ANG3 | ALNYLAM | siRNA | 血管生成素样蛋白3(ANGPTL3) | 糖尿病肾病 | 2期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-4324 | ALNYLAM | siRNA | GRB14 | 2型糖尿病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-2232 | ALNYLAM | siRNA | ACVR1C | 肥胖与体重管理 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-PNP3 | ALNYLAM | siRNA | PNPLA3 | 非酒精性脂肪肝病(NAFLD) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-APOC3 | ALNYLAM | siRNA | APOC3 | 血脂异常 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-CIDEB | ALNYLAM | siRNA | CIDEB | 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
Cemdisiran | ALNYLAM | siRNA | C5补体 | 重症肌无力 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Cemdisiran | ALNYLAM | siRNA | C5补体 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Cemdisiran | ALNYLAM | siRNA | C5补体 | 地图样萎缩(GA) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Mivelsiran | ALNYLAM | siRNA | 淀粉样前体蛋白(APP) | 脑淀粉样血管病 | 2期 | NA | NA | NA | NA |
Mivelsiran | ALNYLAM | siRNA | 淀粉样前体蛋白(APP) | 阿尔茨海默病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-HTT02 | ALNYLAM | siRNA | 亨廷顿基因(HTT)外显子1 | 亨廷顿病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-5288 | ALNYLAM | siRNA | 微管相关蛋白(MAPTNAtau) | 阿尔茨海默病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-SOD | ALNYLAM | siRNA | 超氧化物歧化酶1(SOD1) | SOD1 肌萎缩侧索硬化 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-SNCA | ALNYLAM | siRNA | SNCA | 帕金森病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-6400 | ALNYLAM | siRNA | (PLG) | 出血性疾病 | 2期 | NA | NA | NA | NA |
AG-236 (ALN-TMP) | ALNYLAM | siRNA | 跨膜丝氨酸蛋白酶6(TMPRSS6) | 真性红细胞增多症 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-CFB | ALNYLAM | siRNA | CFB | 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
Elebsiran | ALNYLAM | siRNA | 丁型肝炎病毒 | 丁型肝炎病毒感染 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-BCAT | ALNYLAM | siRNA | BCAT | 肝癌 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
ALN-F1202 | ALNYLAM | siRNA | 凝血因子XII | NA | 1期 | NA | NA | NA | NA |
AMP-105 | AMPHASTAR | 多肽 | NA | 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、肝细胞癌（HCC）、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、实体瘤 | PCC | NA | NA | 南京安吉生物授权3款产品给AMPHASTAR在北美地区开发 | 4.53亿美元 |
AMP-107 | AMPHASTAR | 多肽 | 血管内皮生长因子受体（VEGFR）和整合素αvβ3 | 湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD），糖尿病性黄斑水肿（DME） | PCC | NA | NA | 南京安吉生物授权3款产品给AMPHASTAR在北美地区开发 | 4.53亿美元 |
AMP-109 | AMPHASTAR | 多肽偶联药物 | NA | 非小细胞肺癌（NSCLC），结直肠癌（CRC），胃癌，胰腺癌等 | PCC | NA | NA | 南京安吉生物授权3款产品给AMPHASTAR在北美地区开发 | 4.53亿美元 |
AMP-110 | AMPHASTAR | 多肽(类似物) | 促肾上腺皮质激素 | 急性多发性硬化症（MS）NA类风湿性关节炎（RA）加重、痛风性关节炎发作、眼部炎症等 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
SYFOVRE(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | 地图样萎缩(GA) | 批准 | NA | NA | NA | NA |
APL-3007 + SYFOVRE | APELLIS | siRNA + 多肽(抑制剂) | C3补体 | 地图样萎缩(GA) | 2期 | NA | NA | NA | NA |
EMPAVELI(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH) | 批准 | NA | NA | NA | NA |
EMPAVELI(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | C3肾小球病 | 批准 | NA | NA | NA | NA |
EMPAVELI(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | 原发性免疫复合物肾小球肾炎 | 批准 | NA | NA | NA | NA |
EMPAVELI(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | 局灶性节段性肾小球硬化(FSGS) | 2/3期 | NA | NA | NA | NA |
EMPAVELI(pegcetacoplan) | APELLIS | 多肽(抑制剂) | C3补体 | 移植肾功能延迟恢复(DGF) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
RNA疗法 | APELLIS | NA | NA | NA | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
APL-9099 | APELLIS | 基因编辑 | FcRn | NA | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
基因编辑疗法 | APELLIS | 基因编辑 | 补体 | NA | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
口服补体抑制剂 | APELLIS | 抑制剂 | 补体 | NA | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
ARCT-810 (LUNAR-OTC) | Arcturus Therapeutics | mRNA | 鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC) | 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 | 2期 | 黏液栓数量和体积 | 10 mg 组4/6 例黏液栓数量↓27.8%、体积↓32.6% | NA | NA |
ARCT-032 (LUNAR-CF) | Arcturus Therapeutics | mRNA | 囊性纤维化跨膜转导调节因子(CFTR) | 囊性纤维化 | 2期 | 血谷氨酰胺/15N-尿素生成/氨 | 谷氨酰胺↓并正常化、15N-尿素生成↑+14.7%、氨稳定 | NA | NA |
TransCon CNP | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽(CNP) | 软骨发育不全(2-11岁儿童) | NDA | 年化生长速度(AGV) | 5.89 cm/yr | NA | NA |
TransCon CNP | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽(CNP) | 软骨发育不全(婴儿) | 2期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon CNP | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽(CNP) | 软骨发育不全(青少年) | 2b期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon CNP | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽(CNP) | 软骨发育不良(2-18岁儿童) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon hGH | Ascendis | 多肽 | 生长激素(hGH) | 小于胎龄儿、特发性矮身材、特纳综合征、SHOX基因缺陷(SGA, ISS, TS, SHOXD，2-17岁儿童) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon hGH | Ascendis | 多肽 | 生长激素(hGH) | 特纳综合征(1-10岁儿童) | 2期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon PTH | Ascendis | 多肽 | 甲状旁腺激素(PTH) | 甲状旁腺功能减退症(成人) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon PTH | Ascendis | 多肽 | 甲状旁腺激素(PTH) | 软骨发育不全(青少年) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon CNP + TransCon hGH | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽+ 生长激素 | 软骨发育不良(2-18岁儿童) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon CNP + TransCon hGH | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽+ 生长激素 | 软骨发育不全(2-18岁儿童) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
TransCon CNP + TransCon hGH | Ascendis | 多肽 | C型利钠肽+ 生长激素 | 软骨发育不全(2-11岁儿童) | 2期 | 1.年化生长速度(AGV)；2.身体比例、臂展 | 1.8.80 cm/yr；2.身体比例、臂展改善 | NA | NA |
TransCon IL-2 βNAγ | Ascendis | 蛋白 | 白介素-2受体(偏向βNAγ) | 多种肿瘤(如铂耐药卵巢癌) | 2期 | OS | NA | NA | NA |
TransCon aVEGF (EYC-0305) | Eyconis(Ascendis参与投资) | NA | VEGF受体 | w-AMD/DME/RVO/GA | 临床前 | NA | NA | 与外部投资者合资成立Eyconis并授权开发 | 外部投资者承诺投资1.5亿美元 |
TransCon FGF-23 降解剂 | Ascendis | 降解剂 | 成纤维细胞生长因子23(FGF-23) | X-连锁低磷血症(XLH) | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
TransCon semaglutide | Ascendis | 多肽 | GLP-1受体 | 肥胖/糖尿病 | 临床前 | NA | NA | 与诺和诺德合作开发 | NA |
navenibart | Astria(BioCryst 拟收购) | 单抗 | 血浆型激肽释放酶 | 遗传性血管性水肿(HAE) | 3期 | HAE发作率 | 1b/2期：Q3M 300 mg & Q6M 600 mg↓约90% | 拟收购 | 7亿美元 |
BCX17725 | BioCryst | 抑制剂 | 激肽释放酶5(KLK5) | Netherton综合征 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
avoralstat | BioCryst | 抑制剂 | 血浆型激肽释放酶 | 糖尿病黄斑水肿(DME) | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
BHV-1400 | Biohaven | 降解剂 | 半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1) | IgA肾病(IgAN) | 1/2期 | 血尿、蛋白尿、eGFR、Gd-IgA1 水平 | 单剂SC 48 h 内Gd-IgA1↓63.3%；首例受试者几周内血尿完全消失；进展期患者45 天蛋白尿↓51%，eGFR↑24% | NA | NA |
BHV-1300 | Biohaven | 降解剂 | IgG | Graves病 | 1/2期 | TRAb、TSI、T3、T4、相关症状 | 首例患者用药后一个月内致病抗体↓不可测，甲状腺激素恢复正常，震颤、多汗、情绪显著改善 | NA | NA |
Opakalim | Biohaven | 激活剂 | 钾离子通道Kv7 | 局灶性癫痫 | 3期 | 癫痫发作频率、至少下降50%应答率 | 6个月OLE内50%应答率55% vs azetukalner（56%）；CNS 不良事件率低于azetukalner（例如头晕2% vs 25%） | NA | NA |
Taldefgrobep alfa | Biohaven | Fc融合蛋白(抑制剂) | 肌生长抑制素 | 肥胖 | 1/2期 | 24周体重、脂肪量、瘦体重变化 | NA | NA | NA |
BHV-1510 (Trop2 ADC)，联合cemiplimab治疗 | Biohaven | ADC | Trop2 | 晚期上皮瘤，如小细胞肺癌(SCLC)、子宫内膜癌(EC)、尿路上皮癌(UC) 等 | 1/2期 | ORR、靶病灶变化 | 2.5 mg/kg Q3W 组确认ORR 73%(8/11)：SCLC 60%(3/5)，EC 100%(4/4)，UC 50%(1/2) | 合作（Regeneron 供PD-1） | NA |
BHV-1530 (FGFR3 ADC) | Biohaven | ADC | FGFR3 | FGFR3突变实体瘤，如尿路上皮癌 | 1/2期 | 肿瘤变化 | 一例FGFR3 突变患者已见肿瘤缩小 | NA | NA |
BHV-8000 | Biohaven | 抑制剂 | TYK2/JAK1 | 帕金森病 | 2/3期 | NA | NA | NA | NA |
BMN 401 | BioMarin | Fc融合蛋白 | 胞外核苷酸焦磷酸酶1(ENPP1) | 胞外核苷酸焦磷酸酶1(ENPP1)缺乏症 | 3期 | 1.血浆无机焦磷酸盐(PPi)相对于基线随时间的变化；2.影像学整体改变评分(RGI-C score) | NA | NA | NA |
BMN 351 | BioMarin | 反义寡核苷酸(表达刺激剂) | DMD基因外显子51 | 杜氏肌营养不良(DMD) | 1/2期 | 正常肌营养不良蛋白绝对平均值，WK25 | 9 mg/kg 组5.0%；6 mg/kg 组2.4%；预测52周vs 25周表达翻倍 | NA | NA |
BMN 333(long-acting CNP) | BioMarin | 多肽 | C型利钠肽(CNP) | 软骨发育不全 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
BBP-418 | BridgeBio | α-DG糖基化底物 | 岩藻糖基转移酶相关蛋白(FKRP) | 肢带型肌营养不良2I/R9(LGMD2I/R9) | 3期 | 1. 糖基化α-DG 水平；2. CK；3. 100 m 步行；4. FVC；5. NSAD | 12 个月：所有关键终点均达显著差异；NSAD 改善2.6 分（p=0.0001）；76% 患儿α-DG 恢复正常 | NA | NA |
Encaleret | BridgeBio | 拮抗剂 | 钙敏感受体(CaSR) | 常染色体显性低钙血症1型(ADH1) | 3期 | 血钙和24h尿钙达标 | 24 周：76%（34/45）达标vs 传统疗法4%（p<0.0001）；91% iPTH 恢复正常 | NA | NA |
Encaleret | BridgeBio | 拮抗剂 | 钙敏感受体(CaSR) | 慢性甲状旁腺功能减退(CHP) | 2期 | 血钙和尿钙达标 | II 期：80% 受试者5 天内双达标 | NA | NA |
Infigratinib | BridgeBio | 抑制剂 | 成纤维生长因子受体(FGFR) | 软骨发育不全(3-18岁) | 3期 | 年化身高增长速度（ΔAHV） | 中期：ΔAHV +2.51 cm/年，绝对AHV >6 cm/年；获FDA BTD | NA | NA |
Infigratinib | BridgeBio | 抑制剂 | 成纤维生长因子受体(FGFR) | 软骨发育不良 | 2期 | ΔAHV | NA | NA | NA |
BBP-812 | BridgeBio | 基因疗法 | 天冬氨酸酰化酶(ASPA) | Canavan病(CD) | 1/2期 | 尿NAA（替代终点）；HINE-2 运动评分 | 尿NAA 剂量依赖性↓至轻度水平；HINE-2 轨迹优于自然史 | NA | NA |
PORT-77 | GondolaBio（BridgeBio持股27.5%） | 抑制剂 | ATP结合盒亚家族G成员2(ABCG2) | 红细胞生成性原卟啉症(EPP) | 2a期 | 血浆PPIX 变化 | 高剂量4 天PPIX↓~75%；所有受试者19-98% 下降；无SAE | NA | NA |
Rademikibart | Connect Biopharma(康乃得) | 单抗 | IL-4Rα | 特应性皮炎 | NDA | vIGA 0/1、EASI-75 | 16周至52周维持率：87.2%（vIGA 0/1）/91.9%（EASI-75） | 大中华区权益许可先声药业 | NA |
Rademikibart | Connect Biopharma(康乃得) | 单抗 | IL-4Rα | 中重度哮喘 | 3期 | 1.ΔFEV1(24周)；2.年发作率 | 2b期：1.第一周就有应答；24周，安慰剂调整后ΔFEV1为299 mL，EOS大于300组为420 mL；2.年发作率↓＞60%vs 安慰剂 | 大中华区权益许可先声药业 | NA |
Rademikibart | Connect Biopharma(康乃得) | 单抗 | IL-4Rα | COPD急性加重 | 2期 | 28天内治疗失败率 | 进行中 | 大中华区权益许可先声药业 | NA |
In Vivo HSC editing | CRISPR Therapeutics | 体内编辑造血干细胞 | NA | 重症镰状细胞病(SCD)、输血依赖性地中海贫血(TDT)等 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
CTX310 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑 | 血管生成素样蛋白3(ANGPTL3) | 重度高甘油三酯血症(sHTG)、杂合型/纯合型家族性高胆固醇血症(HeFH/HoFH) | 1b期 | 1. ΔANGPTL3；2. ΔLDL-C；3. ΔTG | 0.8 mg/kg：ANGPTL3↓80%、LDL-C↓49%、TG↓62% | NA | NA |
CTX321 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑 | 脂蛋白a(Lpa) | 高Lp(a)相关ASCVD | IND | NA | NA | NA | NA |
CTX320 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑 | 脂蛋白a(Lpa) | 高Lp(a)相关ASCVD | 1期 | ΔLp(a) | 最高73% Lp(a)降低 | NA | NA |
CTX340 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑 | 血管紧张素原(AGT) | 难治性高血压(rHTN) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
CTX460 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑 | α-1抗胰蛋白酶基因E342K(SERPINA1-E342K) | α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD) | 1期 | 血清M-AAT水平 | NA | NA | NA |
CTX611 | CRISPR Therapeutics | siRNA | 凝血因子XI(FXI) | 血栓栓塞性疾病 | 2期 | 1. ΔFXI活性；2. ΔFXI抗原；3. aPTT | TKA研究：450/600 mg FXI活性↓>93%；aPTT↑>2× | 与Sirius共同开发 | NA |
Zugo-cel | CRISPR Therapeutics | 异体CAR-T(TGFBR2+Regnase-1敲除) | CD19 | 复发/难治大B细胞淋巴瘤(LBCL) | 1期 | ORR/CRR | ORR 90%，CRR 70%；TCE失败的患者中，ORR为83%（5/6）；中位随访12月，2例CR持续 | NA | NA |
Zugo-cel | CRISPR Therapeutics | 异体CAR-T(TGFBR2+Regnase-1敲除) | B细胞清除；系统性红斑狼疮疾病活动指数-2000(SLEDAI-2K) | 2例SLE：B细胞完全清除，均达缓解；首例M9仍无药缓解 | NA | NA | |||
CTX213 | CRISPR Therapeutics | 基因编辑iPSC衍生胰岛细胞 | NA | 1型糖尿病 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
In Vivo CAR-T | CRISPR Therapeutics | 体内CAR-T | NA | 自身免疫病、B细胞肿瘤 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
z-rostudirsen（DYNE-251） | Dyne Therapeutics | AOC | TfR1(Fab) + Exon 51 | 杜氏肌营养不良（DMD，Exon-51） | 3期 | 1.6个月肌肉dystrophin表达；2.6个月TTR速度；3.6个月10MWR速度；4.24个月多项功能终点 | 1.7倍基线增加（p<0.0001）；2.Δ+0.04 rise/sec（nominal p<0.05）；3.Δ+0.2 m/sec（nominal p<0.05）；4.全部保持数值改善 | NA | NA |
z-basivarsen（DYNE-101） | Dyne Therapeutics | AOC | TfR1(Fab)+ DMPK | 1型肌强直性营养不良（DM1） | 1/2期 | 1.3个月DMPK降低；2.3个月CASI-22剪接纠正；3.6个月vHOT肌强直 | 1.-33% vs -7%（placebo）；2.-25% vs +11%（placebo）；3.-39% vs +5%（placebo） | NA | NA |
DYNE-302 | Dyne Therapeutics | AOC | TfR1(Fab) + DUX4 | 面肩肱型肌营养不良（FSHD） | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
DYNE-401 | Dyne Therapeutics | AOC | TfR1(Fab)+ GAA | 庞贝氏症 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 发作性睡病 | 批准 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant GR(肠溶) | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 发作性睡病 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant HD(高剂量) | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 发作性睡病 | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant HD(高剂量) | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 特发性嗜睡症(IH) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 普瑞德-威利综合征(PWS) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
Pitolisant HD（高剂量） | Harmony Biosciences | 拮抗剂 | 组胺H3受体 | 1型肌强直性营养不良(DM1) | 2期 | NA | NA | NA | NA |
BP1.15205 | Harmony Biosciences | 激动剂 | 促食欲素受体2 (Orexin 2 Receptor) | 睡眠/觉醒障碍 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
CBS105 | Harmony Biosciences | NA | NA | 难治性发作性睡病 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
HBS-102 | Harmony Biosciences | NA | NA | 普瑞德-威利综合征(PWS) | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
EPX-100 (Clemizole HCl) | Harmony Biosciences | 激动剂 | 5-HT2受体 | Dravet综合征(DS) | 3期 | CMS-28（可数运动性癫痫/28天） | OLE：中位seizure↓≈50%；≥50%应答率50% | NA | NA |
EPX-100 (Clemizole HCl) | Harmony Biosciences | 激动剂 | 5-HT2受体 | Lennox-Gastaut综合征(LGS) | 3期 | NA | NA | NA | NA |
EPX-200 (Lorcaserin) | Harmony Biosciences | 激动剂 | 5-HT2受体 | 发育性癫痫性脑病 | 1期 | NA | NA | NA | NA |
CBS104 | Harmony Biosciences | NA | NA | 难治性癫痫 | 临床前 | NA | NA | NA | NA |
resmetirom | Madrigal | 激动剂 | THR-β | MASH F2/F3 | 批准 | 52周纤维化改善 | 高剂量组显著改善 | NA | NA |
resmetirom | Madrigal | 激动剂 | THR-β | MASH F4c(代偿性肝硬化) | 3期 | 结局性试验（MAESTRO-NASH OUTCOMES） | NA | NA | NA |
ervogastat(口服，拟联合resmetirom) | Madrigal | 抑制剂 | DGAT-2 | 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH) | 2b期 | 1.MRI-PDFF肝脂肪减少30%以上；2.MRI-PDFF肝脂肪减少50%以上 | 1.72%(最优剂量150mg) vs 13%(placebo)；2.61%(最优剂量150mg) vs 7%(placebo) | 自Pfizer引进 | NA |
MGL-2086(口服，拟联合resmetirom) | Madrigal | 激动剂 | GLP-1R | 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH) | 1期 | NA | NA | NA | NA |
Setrusumab (UX143) | Mereo BioPharma | 单抗 | 硬骨抑素(Sclerostin) | 成骨不全症(OI) | 3期 | 年化骨折率（AFR） | vs 安慰剂：AFR 未达优效（p=0.305）；vs IV-BP：AFR 降低21%（p=0.338） | 与Ultragenyx 合作 | NA |
Alvelestat (MPH966) | Mereo BioPharma | 抑制剂 | 中性粒细胞弹性蛋白酶 | α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病(AATD-LD) | 2期 | SGRQ-Total（FDA）；肺密度CT（EMA） | NA | NA | NA |
Vantictumab | Mereo BioPharma | 单抗 | 卷曲受体(Frizzled receptor, FZD) | 常染色体显性骨硬化症2型(ADO2) | 临床前 | NA | NA | 已许可给ashibio（保留欧盟权益） | NA |
