一例杰青答辩PPT案例分享——新型脂质纳米颗粒在非肝靶向基因递送中的优化设计方向(附模板源文件)

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 青年科学基金项目（A类）答辩PPT框架与要点借鉴

一、答辩注意事项与评委关注点

突出“原创性”与“范式突破”

杰青要求申请人有颠覆性学术思想。本PPT中“SORT技术”（添加第五种带电脑质打破LNP肝靶向固有认知）被列为“值得关注的七大技术之一”，极具辨识度。答辩时需强调：本人首次提出该概念，而非跟踪改进。

科学问题要“具体且可验证”

评委关注：能否将临床痛点转化为可攻关的科学问题？本PPT明确“缺乏可预测、理性设计肝外靶向的标准”，并分解为“分子拓扑如何决定器官偏好？”“蛋白冠如何调控？”等，逻辑清晰。

成果量化与同行评价

需突出：国家技术发明二等奖、PCSK9基因编辑效率60%、肺部内皮细胞转染65%、mRNA封装效率90-100%等硬指标。同行评价（“推动未来创新药物发展”）增强可信度。

未来规划需“理论-技术-应用”贯通

提出“分子结构-蛋白冠-器官分布-功能表达”全链条定量关系，构建AI设计平台和自主知识产权分子库，体现从基础到转化的完整布局。多单位联合保障（药物所合成、科大AI、人民医院NHP模型）显示协作能力。

风险控制与可行性

需口述补充：已建立的PILOT平台已合成120余种脂质，初步数据支持；肝外递送效率与传统肝靶向的对比等。

二、内容梳理

1. 个人基本情况

教育/工作：材料学学士→生物医学硕博（中科院）→副教授→教授（纳米研究中心）。

学术兼职：中国材料研究学会副主任委员、《JMST》编委。

获奖：2023年国家技术发明二等奖（第一完成人）。

2. 研究工作与主要学术成绩

研究背景：LNP是临床最先进核酸递送系统，但普遍肝靶向；肝外递送是技术制高点。

重大挑战：缺乏理性设计标准，依赖高通量筛选。

创新点1（SORT技术）：添加第五种带电脑质实现器官重定向——肺部PTEN基因编辑效率15.1%，转染内皮细胞65%；PCSK9编辑60%，蛋白降低100%。

创新点2（PILOT平台）：融合多肽与可电离脂质，固相合成120余种脂质；肝脏先导编辑13.3%，肺部7.4%。

创新点3（脂质体LNP）：提高双层脂质比例，mRNA封装效率90-100%，更长血液循环寿命，实现肝外转染。

学术评价：SORT技术被列为“值得关注的七大技术之一”，认为“可推动未来创新药物发展”。

3. 拟开展研究工作

重大需求：临床LNP仍限于肝脏/肌肉，肝外递送是未满足需求。

关键问题：分子拓扑与器官靶向的关联？如何选择性招募血浆蛋白？能否“去蛋白冠”？

创新思路：从“被动肝逃逸”到“主动器官编程”——不对称双尾链脂质、蛋白冠“精准编辑”、逻辑门式双靶向、外泌体仿生、细胞类型条形码。

预期成果：建立“分子结构-蛋白冠-器官分布-功能表达”全链条定量关系；形成自主知识产权脂质分子库和AI设计平台。

合作单位：中科院药物所（合成）、像素科大（AI）、像素生物大学（器官芯片）、人民医院（NHP模型）等。

整套PPT共计17页，源文件均可编辑和修改

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