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药品管理法实施条例公益直播培训PPT解读(二)

2026-04-04 23:42:53

内

容

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第二部分药品注册管理相关条款解读

各位医药界的同仁，大家下午好！按照本次培训的安排，由我为大家汇报交流《药品管理法实施条例》中关于药品注册管理的相关内容，我汇报的题目是《以制度创新驱动医药产业高质量发展》。

药品是治病救人的特殊商品，保障药品安全有效、质量可控，促进医药产业高质量发展，事关人民群众的健康、经济发展和社会稳定。当前，生物医药产业已经不仅仅是一个经济产业，更是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，是健康中国建设、人口发展战略与国家安全的结合点，是大国科技和产业竞争的重要领域。

党中央、国务院历来高度重视药品安全工作，习近平总书记作出一系列指示批示，强调要切实加强药品监管，用最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责，加快建设科学完善的治理体系；要求加强基础研究和科技创新能力建设，把生物医药产业的发展命脉牢牢掌握在我们自己手中。

近年来，党中央、国务院先后出台深化药品审评审批改革、改革完善疫苗管理体制、加强药品监管能力建设等重大改革举措；2024年底，国务院办公厅又印发《全面深化药品医疗器械改革促进医药产业高质量发展的意见》（即“53号文件”），进一步对药品领域的监管改革进行全面谋划和系统部署；党的二十届四中全会和“十五五”规划建议，都对生物医药的发展提出了明确要求。在这个大背景下，条例的出台，就是在法治层面保障中央决策部署落地生根。

今天，我主要跟大家交流三方面的内容：一是改革的进展，二是条例中关于药品研制与注册的主要内容，三是下一步的工作。因时间关系，第一和第三部分我将简要介绍，重点讲解第二部分。

一、改革进展

药品监管改革并非一蹴而就，早在2015年，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，就拉开了改革的大幕。随后，2017年，中办、国办印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》；2019年，《疫苗管理法》和《药品管理法》相继出台；2021年，国办印发《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》，同年制定《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》；2024年底，国务院办公厅印发《全面深化药品医疗器械改革促进医药产业高质量发展的意见》。

从这些文件可以看出，我国的药品监管改革从未停滞，始终在持续推进、不断深化。2018年国家药监局新组建以来，法治建设不断加速，为配套《疫苗管理法》和《药品管理法》的颁布实施，专门制修订了《药品注册管理办法》《药品生产监督管理办法》《药品经营和使用质量监督管理办法》《药品上市后变更管理办法》，以及中药注册、标准、生产三个专门规定。

这些办法和规定的陆续出台，加上各环节的质量管理规范、规范性文件、技术指导原则，基本构建起比较完备的药品上市前和上市后监管法规体系。在这些制度中，有很多制度创新，比如业界研究多年的上市许可持有人制度已经落地实施；通过建立4条快速通道、推行临床试验默示许可制度、完善沟通交流机制等，逐步破解药品审评审批难题，创新药的研发申报环境得到显著改善，形成了鼓励研发创新、激发产业活力的良好生态。

经过多年努力，改革取得了显著成效：“十四五”期间，共批准罕见病用药170个、儿童用药449个，其中部分品种首次在中国上市，有效满足患者临床用药需求，填补了临床空白；同时，多个全球同步研发的新药品种在我国实现首发上市，惠及国内患者，中国创新成果正在加速走向海外市场，惠及全球患者，中国已成为全球医药创新版图中不可或缺的重要力量。

大家都知道，去年中国研发的药物对外授权交易金额已突破1300亿美元，标志着我国已经从仿制药生产大国迈向创新药研发大国。“十五五”期间，药品上市审批数量逐年稳步增加，创新药上市数量大幅增长，2025年全年共批准上市创新药76个，同比增长58%，创历史新高，其中11个是具有全新治疗机制的首创新药，显示出我国创新药的含金量不断提高。

同时，我们紧扣人民群众急难愁盼问题，加大对儿童用药和罕见病用药的研发支持力度，2025年全年共批准儿童用药品138个、罕见病用药48个，其中9个儿童药品和6个罕见病用药为国内首次批准，进一步满足了临床需求。

药品注册管理是药品全生命周期管理的起点和关键环节，是保障药品安全有效、质量可控的第一道关口。药品注册环节主要包括研发阶段、上市阶段和上市后阶段：在研发阶段，通过建立科学的研发技术要求和指导原则，引导创新方向，确保研发过程持续规范；在上市阶段，通过设定严格的上市审评审批标准，保证符合要求的药品进入市场；在上市后阶段，为上市后变更评价提供依据，实现药品全生命周期的动态监管。

药品监管工作始终坚持人民至上、生命至上的原则，以增强人民群众获得感、幸福感、安全感为根本出发点和落脚点。条例立足于满足人民群众用药需求，关注儿童患者、罕见病患者、老年患者用药权益的保障，对鼓励儿童用药品研发创新、加强罕见病药品保障，以及药品说明书适老化和无障碍改造等内容，都用专门章节进行了规定，彰显了药品监管以人民为中心的管理理念。

（一）鼓励儿童用药研发创新的具体举措

为破解儿童用药短缺难题，激发企业研发积极性，条例明确了五项具体举措：

发布5批鼓励研发申报儿童药品的清单，精准回应临床急需；
对儿童用药品新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药品、增加儿童适应症的药品，给予不超过2年的市场独占期，鼓励企业加大儿童用药研发投入；
2023年发布《儿童用药沟通交流一类会议的管理工作细则》，规定儿童药申请一类会议仅需30天，加强研发者和审评机构的沟通交流，更好地指导儿童药研发；
已制定和发布29个儿童药相关的指导原则，药审中心在2025年启动“星光计划”，专门针对儿童抗肿瘤药物研发开展鼓励试点，申请人可通过早期沟通获得研发策略、研究设计、剂量选择和儿童剂型开发等关键技术指导，纳入计划的品种，药审中心将跟踪随访、密切沟通，随时提供指导；
发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作的程序》，不断规范和完善儿童用药说明书管理，确保儿童用药信息准确、完整。

（二）加强罕见病用药保障的具体举措

针对罕见病用药研发难度大、用量小、企业积极性不高的问题，条例出台五项保障措施，切实提升罕见病患者用药可及性：

实行市场独占期制度激励供应保障。罕见病用药使用量相对较小，为避免过度竞争导致企业减少生产和供应动力，对药品上市许可持有人承诺能够保障罕见病药品供应的，给予不超过7年的市场独占期；
持续完善技术标准体系，指导企业高效研发罕见病药物。截至2025年底，已累计发布20项罕见病药物研发相关技术指导原则，初步建立罕见病药物研发技术标准体系框架；
加快罕见病药品上市审批，“十四五”以来，已有170个罕见病药品获准上市，有效填补临床空白；
启动“关爱计划”，进一步指导罕见病药物研发申报。该计划强调以患者为中心的研发理念，在药物研发全程注重倾听患者声音、关注患者体验，纳入计划的品种，在关键研究数据库锁定后，可直接提出沟通，支持审评人员尽早启动数据审评；
加强临床急需药品进口管理，对于尚未在中国注册且临床急需的药品，国家药监局会同国家卫健委共同发布《临床急需药品临时进口的工作方案》，规范临时进口工作，近年来共批准临床急需药品临时进口68批，及时满足患者用药需求。

关于儿童药和罕见病用药市场独占期的具体规定，国家局正在充分研究制定中，预计今年能够完成并发布。

（三）药品说明书适老化及无障碍改造

为方便老年人、残疾人等特殊群体使用药品，我们推行多形式无障碍说明书服务：提供纸质大字版、简化版说明书，鼓励提供电子版完整说明书、语音播报服务和盲文信息，满足不同患者的个性化需求。

自2023年10月发布《药品说明书适老化及无障碍改革试点工作的方案》以来，业界积极响应，已发布5批试点名单，有23个省市的387个药品持有人、1765个药品参与试点。下一步，我们将继续鼓励报名参加试点，分批发布名单，适时总结评估试点成效，优化完善后全面推广。

（四）强化创新激励，支持创新药研发上市

条例立足我国医药产业发展实际，积极借鉴国际先进经验，坚持以临床价值为导向，全方位鼓励、支持和保护研发创新。国家局按照“提前介入、一企一策、全程指导、严审联动”的原则，将药品审评资源更多向临床急需、重大创新品种倾斜，在临床试验、注册申报、检查检验、审评审批等全过程，加强与申报者的沟通交流，指导申报者提高研发效率和质量，全力支持创新药研发上市。

1. 优化临床试验审评审批。2024年，国家局在北京、上海组织开展优化创新药临床试验审评审批试点，在原有60日默示许可基础上，设置30日快速通道。试点一年来，探索建立了提升药物临床试验质量和效率的工作机制，试点结束后，我们总结评估试点成果并有效转化，明确临床试验30日通道的纳入条件和技术要求，在全国范围内推行。

2. 固化4条药品上市加速通道。为加快创新药获准上市，条例将4条药品上市加速通道写入法规，通过差异化管理，缩短上市周期：

（1）突破性治疗药物程序：在临床试验期间加强对药物研发的服务指导，实施研审联动，及时解决研发过程中的技术难题；

（2）优先审评审批程序：加快上市审评速度，缩短审评时间，经沟通交流同意后，可滚动补充技术资料，提升审评效率；

（3）附条件批准程序：缩短临床试验研究时间，基于替代终点、中间临床终点、早期临床数据支持附条件批准上市；需要强调的是，附条件批准不是终点，持有人应当持续开展上市后研究，严格按照所附条件完成相关工作，在规定时间内申报完成情况，获得最终常规批准；未能按时完成的，药监部门将依法处置；

（4）特别审批程序：针对突发公共卫生事件应急所需的防治药品，实行优先审评审批，快速保障应急用药供应。

2020年至2025年，累计纳入突破性治疗药物程序395件、附条件批准品种159个、优先审评审批程序品种508个、特别审批程序品种132个，一大批临床急需药品通过这些通道实现优先审评审批，加快了产品上市进程。

3. 完善药品实验数据保护制度。数据保护制度与市场独占期制度一样，都是鼓励创新、保护创新的重要举措。其中，数据保护的对象是含新型化学成分的药品以及符合条件的其他药品（需说明：中药有专门的《中药品种保护条例》，且保护力度更大、期限更长，因此数据保护制度不含中药）。

数据保护期限最长不超过6年，核心目的是保护企业研发投入，防止数据不当使用。药品实验数据保护独立于专利保护，主要保护研发者为获得上市许可而提交的未公开的重要研究数据，奖励研发者为获取这些数据付出的努力，给予其一段时间内的独占权，阻止他人使用该数据申请上市许可，这也是国际通行做法。

具体来看，受保护的数据应当是境内首次用于药品上市许可申请中未公开的实验数据：对创新药和境外原研药，保护的是证明药品安全、有效、质量可控的全部实验数据；对改良型新药，保护的是证明其与已知活性成分药品相比具有明显临床优势的新临床数据；对境外已上市、境内未上市的仿制药，保护的是支持其批准的必要临床实验数据。

保护期限根据药品类别不同有所区分，最长不超过6年。实施程序方面，申请数据保护应当在提交上市许可申请的同时提出，并按要求提交相关材料。目前，国家局已着手制定数据保护实施办法，药审中心也制定了相关实施程序和申报资料要求，多次组织业内座谈会和书面征求意见，该办法已基本完成制定，预计2026年上半年发布实施。

（五）规范中药审评审批工作

条例针对中药特点，明确中药审评审批的具体要求，推动中药传承创新发展：

持续推进符合中医药特点的审评技术标准体系建设，不断完善“中医药理论、人用经验、临床试验”三结合的中药审评证据体系和相关技术指导原则；
明确人用经验数据的收集、整理、评价标准，支持名老中医方、医疗机构中药制剂等具有长期人用经验的品种，按照相应路径转化为中药新药，打通临床与产业的转化通道；
提升中药标准管理效能，加快推动国家中药饮片炮制规范、中药配方颗粒国家标准、民族药国家标准的制修订工作，同时加强对省级标准制修订的监督和指导；
研究制定实施审批管理的中药材、中药饮片目录及其配套技术要求，明确具体情形、审评审批程序、相关技术要求和申报资料要求；
规范省级炮制规范生产的中药饮片跨省流通管理，明确备案和生产、流通、使用各环节的要求，保障中药饮片质量安全。

（六）强化药品标准建设

2025年3月25日，国家药监局和国家卫健委颁布《2025年版中国药典》，同年10月1日正式实施。2025版药典进一步强化了“以药典凡例为基本要求、通则为总体规定、指导原则为技术指导”的标准体系，强化源头和过程控制，逐步形成基于风险评估的质控模式；同时加大上市新药、儿童药、通过一致性评价品种的标准收载力度，加快推进新技术、新方法、新工具的标准转化，持续加强化学药品杂质控制，以及中药材和中药饮片的农药残留、重金属和有害物质限量、植物生长调节剂限量等安全性要求。

此外，药典努力实现与国际标准接轨，完成ICH Q4B全部14个指导原则的转化实施，实现与ICH Q3C、Q3D、Q2R2和Q14的相关协调，提升我国药品标准的国际认可度。

（七）加强药物临床试验监管

药物临床试验是药品研制的关键环节，直接决定药品注册成败。国家局在前期核查检查中发现，部分药物临床试验存在不规范、不符合要求的问题，主要表现为：实验机构实施地址与备案地址不规范、电子病历系统不符合要求、知情同意和受试者保护不完善、研究人员资质不足、实验设施设备和场所不符合要求等。

国家局高度重视这些问题，将临床试验监管纳入巩固提升专项行动进行专门整治，取得阶段性成效。下一步，我们将持续全面加强药物临床试验监管：一是强化药物临床试验机构备案管理，及时开展备案后审查，严格执行备案标准，对不符合要求的取消备案，督促机构按要求更新和管理备案信息；二是以问题为导向，加大对药物临床试验机构的监管力度，重点关注生物等效性实验、高风险药物的临床试验，以及主要研究者履职情况、知情同意和受试者保护情况；三是综合运用整改、约谈、处罚信息公开、通报等多种措施，强化问题处置，依法依规加强违规行为闭环处理；四是加强临床试验宣贯和警示教育，压实临床试验申办者、主要研究者和药物临床实验机构的主体责任，保持监管高压态势。

（八）其他重点规定

药物临床试验申办者变更。条例明确获批的药物临床试验申办者变更路径，为研发阶段主体责任转移提供法规基础，确保研发期间申办者主体责任全程落实。具体变更路径将纳入变更受理审查指南，明确申办者主体变更的申报路径和要求，相关指南修订工作已启动，预计条例实施前发布。
化学原料药主体变更。这是业界关注度高、呼声强烈的问题，条例为其提供了上位法依据，符合当前产业资源合理配置需求，能够激发企业创新活力，推动原料药高质量发展。国家局前期已开展充分课题研究、多次调研座谈，今年将抓紧起草相关规定，力争年底前出台原料药主体变更的具体路径。
其他相关管理要求。条例还对原料药、辅料、包装材料的关联审评，非临床研究的管理，处方药和非处方药的转换，严格再注册管理等，分别提出明确要求：
（1）原料药、辅料、包装材料关联审评已实施一段时间，下一步将持续优化完善；（2）非临床研究机构实行五年一认证制度，到期后仍需从事非临床研究的，需再次提出申请；（3）处方药与非处方药转换：申请者可在产品申报时按非处方药申报；已上市处方药若符合非处方药要求，可提出转换申请，经审评后完成转换；若非处方药在不良反应监测、药物警戒中发现不再适合作为非处方药，药监部门将督促企业转换为处方药；（4）再注册管理：目前大量药品批准文号需每五年进行一次再注册，国家局正在开展相关研究，考虑下一步实施分类管理举措，优化再注册流程。

三、下一步的工作

《药品管理法实施条例》即将于5月15日正式实施，当前，我们主要计划开展以下四项工作：

切实加强条例的普法宣传。坚持贴近实际、贴近生活、贴近群众的原则，创新普法形式和传播载体，推动普法与执法、服务深度融合，营造浓厚的法治氛围，确保条例精神深入人心。
加快完善配套制度体系。条例规定相对原则，需要大量配套文件落实各项要求。我们将根据条例规定，及时研究细化相关规定，制定和修订相关配套规章、规范性文件和技术指导原则，明确具体执行要求，确保条例规定落地生效。
持续深化药品审评审批制度改革。持续优化审评审批流程，提升审评审批效能，营造更加有利于创新的制度环境，激发医药产业创新活力，推动医药产业高质量发展，让更多新药好药加快上市，惠及广大患者。
不断加强药品注册管理工作。严格依法开展药品注册审评审批，强化临床试验监管、变更管理，加强事中事后监管，确保药品安全有效、质量可控，切实保障公众用药安全。

《药品管理法实施条例》的修订和实施，是我国药品监管领域的一件大事，也是继《疫苗管理法》《药品管理法》颁布实施以来，又一次里程碑式的事件。该条例既是对过去改革成果的巩固，也是对未来工作的指引。我们将确保条例各项制度措施落地见效，最终实现药品高水平安全和产业高质量发展的良性互动，为保障人民群众生命健康、推动健康中国建设，作出药监部门的应有贡献。

以上就是我的汇报，谢谢大家！